An amplification-free CRISPR-Cas12a assay for titer determination and composition analysis of the rAAV genome.

重组腺相关病毒（rAAV）基因组滴度是基因治疗产品临床给药、生产和质量分析的关键指标。qPCR 和 dPCR 虽常用于 rAAV 基因组定量，但受扩增效率、标准品一致性和仪器平台差异影响，准确性和稳健性有限。CRISPR-Cas12a 生物传感器已用于病毒检测，但尚未见用于基因治疗产品滴度测定的报道。本研究开发并优化了一种无扩增 C...