为实现能够识别疾病状态（如低氧）并产生相应治疗性生物制剂的“智能”细胞治疗，开发合适的低氧响应启动子至关重要。现有低氧响应启动子通常由多个含低氧响应元件（HRE）的重复序列与最小核心启动子组成，但重复序列存在基因组不稳定性，可能影响细胞治疗产品的长期一致性。为此，作者设计了一种合成友好的低氧诱导启动子SFHp，其GC含量控制在25%...
合成生物学有望变革多种疾病的细胞与基因治疗。目前，针对真核和原核细胞的成熟工具已可用于工程化细胞，使其能够选择性响应一种或多种疾病相关信号并产生治疗效应，从而避免正常组织受到潜在细胞毒性影响。本报告总结了2021年5月3日至4日举行的Keystone线上研讨会“合成生物学：遗传工程与人类治疗的十字路口”。鉴于多项基于合成生物学设计的...
合成受体是工程化哺乳动物细胞装置的强大工具。这些生物传感器使细胞治疗能够执行复杂任务，例如在感知生理线索时调控治疗基因表达。尽管目前存在多种合成受体系统，但受体性能的许多方面仍理解不足。通常，了解受体设计选择如何影响性能特征是有用的。本研究考察了模块化胞外传感器架构（MESA），系统评估了此前未评估的设计选择，获得了显著改进的受体。...
工程与细胞生物学技术进步推动了以细胞治疗为代表的新型医学治疗方式。美国食品药品监督管理局近期批准了首个针对癌症的细胞基因疗法；癌症诊断也出现可检测五种癌症类型的血液检测。多项显示安全性与有效性的干细胞I/II期临床试验正逐步满足先进治疗医学产品（ATMP）标准，有望加入欧洲药品管理局批准的首个干细胞疗法。细胞治疗需要对指示作用机制、...
工程化哺乳动物细胞设备用于监测和治疗性调节人体生理过程，是临床合成生物学的重要前沿，但现有方法难以使工程细胞在不依赖天然受体和信号通路的情况下专一感知胞外配体。本文报道模块化胞外传感器架构（MESA），这是一种自包含的受体与信号转导平台，与天然细胞过程高度正交，由可独立调节的蛋白模块组成，便于性能优化和识别新配体。MESA 通过配体...