Discovery of Novel Fetal Hemoglobin Inducers through Small Chemical Library Screening.
基于细胞生物传感器的化学库筛选是发现罕见遗传病新治疗靶点先导化合物的有效策略。β-地中海贫血和镰状细胞病等血红蛋白病可通过药理学刺激人γ珠蛋白基因表达、增加胎儿血红蛋白（HbF）生成而改善。本研究使用细胞生物传感器K562.GR筛选由150个化合物组成的小分子化学库。该细胞系中，增强绿色荧光蛋白（EGFP）和红色荧光蛋白（RFP）基...