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Selection of the most potent specific on/off adaptor-hepatitis delta virus ribozymes for use in gene targeting.

Nucleic acid therapeutics 2011 Lévesque MV, Rouleau SG, Perreault JP

丁型肝炎病毒(HDV)核酶能在人细胞环境中有效工作,是开发基因失活系统的理想候选分子。新一代 SOFA-HDV 核酶通过引入特异性开/关适配体(SOFA)模块,显著提高了核酶的特异性和切割活性。与 RNA 干扰和锤头核酶不同,SOFA-HDV 核酶用于反式切割特定 RNA 的设计过程尚未经历系统优化。本研究旨在改进并明确 SOFA-...