Generating a Cell Model to Study ER Stress in iPSC-Derived Medium Spiny Neurons from a Patient with Huntington's Disease.

诱导多能干细胞（iPSC）及其衍生物可用于研究人类疾病的分子遗传机制、识别治疗靶点和筛选小分子药物。结合患者特异性iPSC系建立与基因编辑技术，可创建具有独特特性的细胞模型。本研究利用编码山中因子的环状质粒载体，对一名亨廷顿病（HD）患者外周血单个核细胞进行重编程，获得并表征了3条iPSC细胞系。这些细胞系表达多能性标志基因，核型正...