诱导多能干细胞（iPSC）及其衍生物可用于研究人类疾病的分子遗传机制、识别治疗靶点和筛选小分子药物。结合患者特异性iPSC系建立与基因编辑技术，可创建具有独特特性的细胞模型。本研究利用编码山中因子的环状质粒载体，对一名亨廷顿病（HD）患者外周血单个核细胞进行重编程，获得并表征了3条iPSC细胞系。这些细胞系表达多能性标志基因，核型正...
tauopathy 是包括额颞叶痴呆伴帕金森综合征-17（FTDP-17）在内的神经退行性疾病的重要病因。FTDP-17 多与编码 tau 蛋白的 MAPT 基因突变相关，突变破坏 3R 与 4R tau 蛋白平衡，导致微管不稳定和细胞器功能障碍，尤其线粒体功能障碍。为研究 FTDP-17 的分子、遗传和生化机制并在细胞水平测试疗法...
内质网（ER）应激参与癌症、2型糖尿病、肾病、动脉粥样硬化及神经退行性疾病（尤其帕金森病，PD）的发病机制。目前 PD 尚无有效治疗，深入理解 ER 应激条件下未折叠蛋白反应（UPR）从适应性反应向凋亡转变的机制，有助于寻找治疗策略。基于荧光蛋白的遗传编码生物传感器可用于活细胞中分子事件的实时可视化。本研究将患者特异性 iPSC 技...
多能干细胞分化时会发生线粒体代谢转变，但机制不清。我们假设人诱导多能干细胞（hiPSC）向血管内皮细胞分化时，线粒体先经历线粒体自噬，再由新生线粒体生物发生补充，以适应分化细胞代谢需求。利用共聚焦显微镜对分化中的 hiPSC 进行活细胞成像，发现分化早期出现线粒体自噬高峰，随后线粒体生物发生增加，后者由 MitoTimer 评估。分...
基于诱导多能干细胞（iPSC）的人类疾病细胞模型及 iPSC 分化细胞治疗策略，为现代生物医学研究提供了强大动力，并推动了个性化再生医学发展。过去十年，许多单基因疾病的细胞水平病理机制被揭示，多种 iPSC 来源细胞产品的临床试验也已启动。然而，为更高效地筛选和测试药物，iPSC 疾病细胞模型研究需达到质的新水平。生物传感器技术与 ...
患者特异性诱导多能干细胞（iPSCs）可分化为所需细胞类型，是研究病理过程与开发治疗策略的有前景模型，但目前尚缺乏常规使用策略。基因编码生物传感器可实时监测信使分子、代谢物和酶活性，并将所记录信号转化为定量数据，从而评估特定分子对疾病发展的影响。本文报道了用于研究与肌萎缩侧索硬化（ALS）相关病理过程的通用细胞平台。作者构建了一系列...