Development of an RNA aptamer as a therapeutic agent for synucleinopathies.
α-突触核蛋白（αSyn）的聚集与帕金森病、多系统萎缩和路易体痴呆等突触核蛋白病发病相关。αSyn 序列中的 KTKEGV 假重复（KR）是其类朊病毒样传播和神经退化的关键介导因素。目前尚无有效延缓疾病进展的治疗手段。本研究通过体外筛选获得一个 77 核苷酸 RNA 适配体 1R6，其以高亲和力和选择性结合 αSyn1-95。1R6...
A quantitative cell-based reporter links TDP-43 aggregation and dysfunction to define pathogenic mechanisms.
TDP-43 病理是肌萎缩侧索硬化（ALS）、额颞叶痴呆（FTD）和边缘系统为主年龄相关 TDP-43 脑病（LATE）等神经退行性疾病的标志。患者中胞质 TDP-43 聚集伴随核定位与功能破坏。TDP-43 是 RNA 结合蛋白，调控转录加工并抑制隐匿外显子剪接，其功能丧失导致基因表达失调。尽管重要，聚集与功能障碍的联系仍不清楚，...